俄罗斯科学家在太空测试创制抗癌新药
2017-03-21 02:00
据俄罗斯科学院网站3月3日援引《消息报》的报道，俄联邦医学生物署下辖的国家特纯制剂研究所研发出一种堪称革命性的抗癌药物 — “热休克蛋白”（又称“热激蛋白”），目前药物临床前试验研究已接近尾声。据研究所负责科研工作的副所长、俄科院通讯院士、医学博士安德烈·西姆比尔采夫教授透露，这种治疗恶性肿瘤的全新生物制剂，是借助于太空实验才得以研制成功的，该药将对迄今无法治愈的癌症患者大有裨益。
1. 主要活性成分
新药的主要活性成分是“热休克蛋白”。处于应激反应中的任何一种人体细胞均可合成这种蛋白分子。科学家们很早便知道热激蛋白的存在，最初以为其功能仅限于保护细胞免受损害，后来发现，这种蛋白分子还有一个独特的功能，即它能让细胞向免疫系统表达自身的肿瘤抗原，进而增强抗肿瘤免疫应答。
虽然人体自身能够产生热激蛋白分子，但机体内热激蛋白分子数量总是处于必要值的下限，不足以产生治疗效果，也无法从健康细胞中提取热激蛋白分子注入受损细胞。因此，科研人员开发了一项特殊的生物技术来保证合成的蛋白质数量可满足制药需求。俄科学家首先从人体细胞中分离出负责制造热激蛋白的基因并将其克隆，随后创建出高产菌株，迫使细菌细胞合成人类蛋白质。由于细菌细胞具有很好的繁殖能力，从而使科研人员能够获得无限量的热激蛋白。
2. 制备过程
俄联邦医学生物署具备利用太空计划进行医学研究的独特实力。俄科学家不但掌握了热激蛋白的制取技术，还能够研究热激蛋白的结构，在分子水平上破译其抗肿瘤作用的机理。
为对蛋白质的行为进行X射线结构分析，必须生成超纯的蛋白质晶体。然而，在地球引力条件下，蛋白质晶体不能均匀生长，因而无法获得超纯晶体。于是科学家诞生了在太空生长晶体的想法，并于2015年进行了太空晶体生长实验。研究人员将超纯蛋白装入毛细管送到国际空间站。经过六个月的太空飞行，毛细管中长出了完美的结晶。随后，这些超纯晶体被送回地球，并在俄罗斯和拥有重型X射线结构分析设备的日本分别进行实验分析。药物研发阶段要求在失重条件下晶体生长，并不意味着需要每次发送蛋白质到太空制药，太空实验只是为了证实药物研发路径是否正确，药物的生产绝对会在地球上进行。事实上研究所的制药基地已经开始小规模生产该种药物。
3. 药物疗效
俄科学家研制的新药是一种注射用的蛋白质溶液。科学家对长有黑色素瘤和淋巴肉瘤的小鼠和大鼠进行了实验。大多数情况下投药一个疗程后瘤疾痊愈（其中包括晚期瘤疾）。因此，可以肯定地说，热激蛋白具有治疗癌症所需的生物活性。据研究人员介绍，新药的基体分子“热休克蛋白”可由不具有特异性的所有类型的细胞来合成。正是这种普适性使得药物不仅能够治疗肉瘤，而且在治疗其他类型的恶性肿瘤方面均有疗效。
目前，研究人员对小鼠进行过静脉注射，并期待临床试验期间能够发现更有效的给药方法，认为对肿瘤进行蛋白靶向递送治疗是最佳选择。通过实验尚未发现新药有任何副作用，在“热休克蛋白”测试过程中也显示无毒性，但完整的药物安全结论需在临床前研究结束之后才能最终给出，而这将需要一年的时间。
4. 临床试验
药物的临床前研究阶段得到了联邦教科部的资助。至于何时开始药物临床试验，则取决于科学家能否找到后续资金来源。据悉，临床试验非常昂贵 — 约1亿卢布（约合170万美元），通常需要多方共同资助下才能进行，如果实验取得成功，国家还将提供50%的后补助金。特纯制剂研究所期待得到联邦工贸部和卫生部的资金支持，并正在寻找愿意出资的私人投资者。
据了解，美国、日本等国正在尝试研制“热激蛋白”制剂，但尚无任何一方公布其研究结果。西姆比尔采夫教授认为，在这方面俄科学家已领先于外国同行。重要的是不要中途停下来，发生这种情况的原因只有一个，就是资金链断裂。目前研究所在寻找私人投资者方面仍面临大量工作，迄今为止尚未找到投资方。虽然有人提出请日本人来投资的建议，但俄方仍希望在俄罗斯本国首先进行药物临床实验，因为这毕竟是俄自主研发成果。
西姆比尔采夫表示，目前医学科学界正处于创制全新抗癌药物的前夜，俄科学家研发的新药在帮助人类战胜肿瘤这一不治之症的过程中将发挥独特的作用，因此，无论如何俄科学家都会千方百计找到资金支持进行药物临床试验。药物临床试验本身是一项需认真对待的重要研究工作，通常需要2-3年才能全部完成。也就是说，从临床前研究的最后阶段算起，癌症患者还要等待3-4年才能看到新药面世。